Renace la terapia genética
Nunca creyó que se tardaría tanto. Cuando hace 15 años EL MUNDO entrevistó al doctor Marck Kay, éste se encontraba convencido de que la terapia génica de la hemofilia estaba a la vuelta de la esquina.
Sin embargo, han sido necesarios tres lustros desde entonces para que Kay, actual director del Programa de Terapia Génica Humana de la Universidad de Stanford, en California, vea reflejada su firma entre latreintena de autores responsables del trabajo que el 'New England Journal of Medicine(NEJM)' liberó en su área online ayer mismo.
Un extenso grupo de científicos dirigidos por el doctor Amit Nathwami, del University Collegue Cancer Institute de Londres, han probado que la terapia génica puede ser eficaz en los pacientes que sufren la variante B de la enfermedad. Aunque en el estudio sólo se han tratado seis pacientes, los resultados han sido tan rotundos y las variantes técnicas utilizadas tan ingeniosas y seguras que la que está considerada la mejor revista médica del mundo ha adelantado en Internet su publicación en papel, dada la trascendencia del ensayo.
Efectos secundarios
La muerte en 1999, en EEUU, de un paciente joven debido a una de estas reacciones escandalizó tanto a la opinión pública norteramericana que allí los experimentos se suspendieron. Puede que esta sea una de las razones por las que ahora Inglaterra -en donde no hay tanta controversia- es la que se apunta un tanto científico tan importante.
No han existido complicaciones serias en los pacientes del estudio que ahora ve la luz. Sin embargo, todos tuvieron elevaciones significativas –aunque asintomáticas- de las enzimas hepáticas que pudieron controlarse con dosis moderadas, y puntuales, de corticoides.
Con lo que no se puede, por tanto, afirmar que el procedimiento sea completamente inocuo. Otro de los puntos interesantes que se resaltan en el editorial de la doctora Ponder es el precio. Su coste quizá no baje de 30.000 dólares la dosis. Una cifra elevada pero muy inferior a los 150.000 anuales que –como poco- se deben pagar por el tratamiento intravenoso con factor IX recombinado de un hemofílico tipo B.
La muerte en 1999, en EEUU, de un paciente joven debido a una de estas reacciones escandalizó tanto a la opinión pública norteramericana que allí los experimentos se suspendieron. Puede que esta sea una de las razones por las que ahora Inglaterra -en donde no hay tanta controversia- es la que se apunta un tanto científico tan importante.
No han existido complicaciones serias en los pacientes del estudio que ahora ve la luz. Sin embargo, todos tuvieron elevaciones significativas –aunque asintomáticas- de las enzimas hepáticas que pudieron controlarse con dosis moderadas, y puntuales, de corticoides.
Con lo que no se puede, por tanto, afirmar que el procedimiento sea completamente inocuo. Otro de los puntos interesantes que se resaltan en el editorial de la doctora Ponder es el precio. Su coste quizá no baje de 30.000 dólares la dosis. Una cifra elevada pero muy inferior a los 150.000 anuales que –como poco- se deben pagar por el tratamiento intravenoso con factor IX recombinado de un hemofílico tipo B.
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